文/许丽

新药研发是新一轮科技革命和生物经济变革的核心领域，对引领科技创新、带动经济发展、提升人民健康福祉具有战略意义。人工智能对药物研发领域的赋能，极大地提高了创新药物的研发效率、降低研发成本，塑造了生物医药领域发展的新动能新优势。鉴于该领域对人工智能和药物研发领域的双向促进作用，传统药企、创业公司以及互联网科技企业等各类市场主体纷纷进入，全球竞争趋于白热化。目前，全球“人工智能+药物”(简称“AI+药物”)领域布局场景正从早期药物发现延伸到覆盖新药研发全流程，部分进入较早、发展较快企业开发的相关候选药物已推进至亚期临床试验阶段，据丁香园数据库统计，截至2025年6月，全球范围内已有101条(中国49条)AI+药物管线进入临床试验阶段，其中4条管线已进入Ⅲ期临床。

总体而言，全球AI+药物处于刚刚起步、快速成长的重要窗口期，仍有巨大的发展空间。在此阶段，抢抓AI+药物发展机遇，强化AI+药物新赛道布局，培育和发展上海乃至我国生物医药领域的新质生产力，将推动上海生物医药领域的高质量发展，助力上海打造国际领先的科技创新策源地、产业聚集地、应用示范地。

一、上海“人工智能+药物”发展现状

上海在“AI+药物”领域已形成从数据模型到智能终端、从基础研究到应用创新的全产业链布局。已具备良好的基础和优势

1、优良的创新政策和环境保障

生物医药、人工智能是上海“十四五”时期重点发展的先导产业，发展AI+药物是上海未来发展的战略需求。上海市政府《上海市数字经济发展“十四五”规划》提出要加快人工智能制药布局，引导生物医药龙头企业和人工智能企业加强联合创新，围绕蛋白质结构预测、药物靶点寻找、药物分子设计等，提升药物研发效率;《上海市加快打造全球生物医药研发经济和产业化高地的若干政策措施》也提出要瞄准人工智能辅助药物设计等重点领域，加强原始创新能力布局、提升研发创新能力。《上海市发展医学人工智能工作方案(2025-2027 年)》、《关于人工智能“模塑申城”的实施方案》，进一步提出建成国家人工智能发展高地成为全国领先的人工智能创新策源地、应用示范地、产业集聚地和人才高地，局部领域达到全球先进水平的目标。

2、坚实的技术底盘和基础设施

上海具有强大的人工智能技术和生物医药技术基础。从基础硬件设备来看，聚集的人工智能芯片企业众多、技术水平较高，尤其是上海市依托强大的芯片产业基础，集聚了西井、澜起、熠知、富瀚、复旦微电子等多AI芯片公司，平头哥、寒武纪、地平线等重量级AI芯片企业也在上海有重要的研发布局。从人工智能数据及云计算平台方面，拥有上海大数据中心与上海数据交易中心，华为、BAT作为人工智能数据龙头企业均在上海设立了AI创新平台或公司，但没有非常突出的本土大数据企业;在云计算领域，上海Ucloud具有较强的行业影响力。另一方面，上海具备丰富的AI+药物研发优势资源与基础设施，复旦大学、上海交通大学、中国科学院药物所等综合实力雄厚的科研机构与IT巨头、制药公司、CRO公司以及AI+药物初创公司形成了良好的资源网络，为AI+药物研发的产学研合作打下坚实的研究基础。.

3、丰富的生物医学大数据资源

上海积累了大量生物医学大数据，为AI+药物研发提供坚实的数据支撑。一方面，上海依托引领全国的医疗卫生信息化系统，以及临床路径知识库、临床指南知识库、药物知识库、医学知识库、多组学数据库等的开发，积累了丰富的生物医学数据资源。另一方面，复旦大学、上海交通大学等相关研究机构也累积了丰富的生物医学数据资源和研究应用转化能力，尤其是复旦大学具有世界最先进的影像研究平台和国际最大的全维度脑科学数据库平台，为AI+药物研究的开展提供了大量脑影像数据资源和技术支持。

4、引领性的创新应用产业集群

上海是我国培育、支持AI+药物研发相关企业建设与发展的核心区域。上海张江作为国内生物医药产业最集聚、产业链最完整、研发管线最多、新药成果最突出的区域，汇集了全国近30%的AI+药物企业，开展了全国约50%的AI+药物临床试验，呈现集聚和引领发展态势。同时，上海张江集团联合多家精锐AI+药企、科研机构、CRO公司成立张江AI新药研发联盟，初步搭建AI+药物领域的产业生态，促成行业标准和数据共享，产学研医界的AI+药物产业链条和产业生态也已初步形成。从布局上看，上海企业布局覆盖药物研发的全周期的各个环节与各种药物品类，具有领先的技术优势和核心竞争力。尤其是英矽智能自主开发出三个核心平台，实现人工智能端对端赋能药物(从头设计)研发，自主开发了全球首例完全由 AI 驱动发现的新靶点，目前基于该靶点设计的相关药物已进入Ⅱ期临床试验。

二、上海“人工智能+药物”存在问题

上海在AI+药物领域已具备良好的基础和优势，但仍面临数据标准化、技术瓶颈、人才短缺和制度创新等挑战。

1、AI大模型的高质量训练数据集仍然紧缺

首先，上海医疗数据量虽庞大，但缺乏统一、权威的数据共享平台与互信机制，导致医药健康数据呈现“孤岛化”现象。其次，数据标准化程度不高，不同来源的数据格式、定义和质量参差不齐，高质量、结构化、可用于AI模型训练的数据集获取困难，这不仅增加了数据处理和整合的难度，也难以满足AI+药物研发的高要求。第三，数据共享机制不健全，企业在数据共享过程中往往出于商业保密、知识产权保护和竞争风险的考虑，共享意愿较低，进一步加剧了数据资源的碎片化和分散化。

2、核心底层技术的原始创新能力有待加强

尽管上海在AI+药物研发应用层面表现活跃，但在AI底层核心技术方面的突破尚显不足，部分关键技术和工具仍依赖外部。一方面，上海在 AI 软件框架领域的自主创新能力较弱，尤其在编程语言、操作系统、深度学习库等核心技术板块与国际先进水平存在显著差距。当前，全球主流 AI 开发工具主要来自 Oracle、微软等国际巨头，国内则以华为 Mindspore 和百度 PaddlePaddle 为代表。相比之下，上海市的 AI 软件框架企业几乎处于空白状态。另一方面，上海在大模型竞争力方面仍落后于北京、深圳、杭州等城市。数据显示，上海的人工智能大模型企业在全国50 强中的占比仅为 10%，而北京市和杭州市分别占据 44%和 20% 。

3、跨学科人才的培养和引进力度仍需加大

上海兼具AI技术与生物医药专业背景的跨学科人才缺口较大，目前现有AI人才对医药研发流程理解不深，难以准确把握药物研发中的关键问题，如分子筛选、靶点验证、临床试验设计等，从而在实际应用中难以实现AI技术的精准落地。而医药人才对AI技术应用能力不足，难以将AI工具有效融入药物研发流程，提升研发效率和成功率。这种“知识断层”限制了AI在药物研发中的深度应用。

4、产学研医多主体协同创新效率有待提升

上海AI企业、药企、科研机构、医疗机构间深度合作和信任基础有待巩固，尚未形成高效的协同创新网络。例如，AI公司与传统药企在数据共享、知识产权归属、利益分配等方面的协调机制仍需完善。数据与技术的保密性考量，使得企业间的开放合作意愿不强。且由于药企通常以单笔服务费用或“里程碑”费用的方式进行付费，AI制药企业在后期研发阶段较难实现盈利，长期发展受到一定制约。与此同时，药物研发团队与人工智能企业团队之间尚处于磨合期，药物研发端对人工智能技术的期望与现实产出存在落差。另外，临床需求与AI技术供给之间的精准对接仍有提升空间。

5、配套监管政策与审评审批体系跟进较慢

由于目前国内存在一些“监管政策留白”导致AI+药物缺乏统一的评估标准和责任分担机制，致使企业在产品开发、数据使用和市场准入等方面面临不确定性。与此同时，监管体系的不健全也使得AI+药物在临床试验和上市审批过程中缺乏明确的指导，增加了研发和推广的难度。

三、上海“人工智能+药物”发展建议

大力发展生物医药、人工智能等关键领域是党中央交给上海的重要任务。为推动上海“AI+药物”领域的高质量发展，确立该领域的国际竞争优势，仍需加强顶层设计，通过持续强化技术攻关、推动数据共享、构建协同网络、强化市场培育、完善监管体系，确定上海在人工智能和生物医药产业领域的主导权、话语权。

一是加强政府引导，加大基础前沿与核心算法攻关。需从上海市政府层面加大对AI+药物研发核心技术的支持，包括算法开发、模型构建、药物分子设计等。建议设立专项基金，支持高校、科研院所与企业联合攻关，开发大分子结构预测与设计算法、小分子药物大模型与全新药物设计技术等。推动AI在药物发现、筛选、优化等环节的深度应用，有效促进新药研发的降本增效。

二是提升数据质量，优化高质量数据资源基础建设。构建医药研发标准化数据体系，加强数据的高质量采集、处理与生成;利用数据治理技术将异源异构的“数据孤岛”转化为分层分级的共享数据;形成数据质量评价标准与共识，优化已有及新建的生命健康组学或人群队列的标准化数据库建设，促进多模态数据的协同交互。

三是鼓励医工合作，推动人工智能与药物研发深度融合。人工智能技术开发机构与新药研发机构、药企进行深度交流合作，深入了解行业痛点，有针对性的开发基于人工智能技术的解决方案。建议政府干预，通过定向资助的方式，重点资助开展原创性算法模型探索，并鼓励医工合作，形成新药研发专家主导的跨学科、跨行业交叉协作、上下联动，加并大交叉型人才培养、引进力度，推动人工智能在新药研发领域的深度融合，充分发挥人工智能的“加速器”作用。

四是强化市场培育，打造AI+药物产业集群。持续优化AI+药物产业布局，发挥浦东张江生物医药创新引领核心区与人工智能产业集聚区的优势，加大徐汇滨江等人工智能产业集聚区在医学领域的布局力度。同时，建议通过政府引导基金、产业基金、风险投资等多种方式，为AI+药物企业提供融资支持。持续关注已进入临床阶段的管线，优化资源配置，加快推动人工智能药物的获批上市，培育重磅产品，推动AI+药物研发的产业化落地。

五是完善制度环境，摸索建立灵活的分级监管制度。AI+药物研发涉及模型开发、真实世界数据治理等新兴领域，需建立科学的评估标准和监管机制。建议参考国际经验，结合国家药品审评中心的规范要求，探索AI+药物研发的评估标准、市场准入机制和审评审批流程。同时，开展分类分级监管，实行宽严有别的管理方式，推动“沙盒监管”等灵活制度，在避免技术失控的前提下，推动领域创新。

本文观点供交流参考